Wiadomości

30 czerwca 2020

Maciuś z Pszczyny potrzebuje najdroższego leku świata

Dwuletni Maciuś jest mieszkańcem Pszczyny, który choruje na rdzeniowy zanik mięśni połączony z padaczką. Pomimo młodego wieku przeszedł w swoim życiu już bardzo wiele.

fot. SiePomaga.pl
Maciuś Cieślik z Pszczyny nie siada, nie chodzi, na brzuszku nie jest w stanie podnieść główki, nosi gorset, ortezy i wciąż jest rehabilitowany. - Nigdy nie dowiemy się, jak miałoby wyglądać normalne dzieciństwo naszego synka. Będziemy o niego walczyć do samego końca, bo choroba nie zna litości - opisują rodzice chłopca.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba, która prowadzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych prowadzi do uogólnionego osłabienia i postępującego zaniku mięśni szkieletowych, a w ostateczności do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Dwulatkowi w walce z okrutną chorobą może pomóc terapia genowa, która w zeszłym roku została dopuszczona do stosowania w USA, a od kilku tygodni podawana jest także w Polsce. Działa bezpośrednio na uszkodzony gen SMN1 i pomaga dostarczyć odpowiednią ilość białka przy jednorazowym podaniu. Obecnie, co kilka tygodni Maciek przyjmuje bolesny zastrzyk w kręgosłup.

fot. SiePomaga.pl
- Dopóki terapia była dostępna w Stanach Zjednoczonych, jednym z kryteriów dopuszczających do niej dziecko był jego wiek. Maluchy nie mogły mieć więcej niż 24 miesiące i dla naszego Maciusia było już za późno. W ostatnich tygodniach wraz z pojawieniem się terapii w Europie kryterium z wiekowego zmieniło się na wagowe i można ją zastosować u dzieci starszych, o ile nie przekroczyły 21 kg. W ten sposób otworzyły się dla nas drzwi z napisem nadzieja - piszą rodzice Maciusia Cieślika. - Niestety, przejście przez te drzwi kosztuje ponad 9 milionów złotych... Musimy się bardzo spieszyć - dodają.

Do tej pory na zbiórce organizowanej na portalu SiePomaga.pl udało się zebrać niemal 45 tys. zł. Maciuś z Pszczyny potrzebuje jeszcze 9,5 mln zł, aby móc rozpocząć terapię genową w Lublinie, stąd potrzebna jest pomoc. Mieszkańcy powiatu pszczyńskiego już niejednokrotnie udowodnili, że ich serca są otwarte i gotowe do jej niesienia. Pomóc można wpłacając dowolną kwotę na zbiórkę bit.ly/siepomagapl_macius lub udostępniając link. Pamiętajmy, że warto pomagać.

Wprowadzenie: Biuro Rzecznika Prasowego